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VERICEL

Dan Orlando，首席運營官

10月4日 下午5：15 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge，MA（納斯達克股票代碼：VCEL）

Vericel是一家在美國銷售自體細胞治療產品的自體細胞治療公 司.MACI是該公司的軟骨修復產品，每年的市場價值超過7億美元。該公司還銷售Epicel用于燒傷患者的皮膚修復。Epicel市場每年約 為1億美元。Vericel的第一季度收入為1810萬美元，同比增長55％。

http://www.**el.com

VIACYTE

Paul Laikind，博士，總裁兼首席執(zhí)行官

10月4日| 下午2：00 | La Jolla Ballroom 2

加利福尼亞州圣地亞哥（私人）

ViaCyte是一家私營再生醫(yī)學公司，開發(fā)新型細胞替代療法作為潛 在的長期糖尿病治療方法，以降低低血糖和糖尿病相關并發(fā)癥的風 險。ViaCyte有兩種臨床開發(fā)產品。PEC-Direct候選產品在非免疫 保護裝置中提供干細胞衍生的PEC-01胰腺祖細胞，并且正在開發(fā)用 于低血糖無意識，極端血糖負擔和/

復發(fā)性嚴重低血糖事件的1型 糖尿病患者。PEC-Encap（也稱為VC-01）候選產物在免疫保護裝置 中提供相同的胰腺祖細胞，并且正在為使用胰島素的所有1型和2型 糖尿病患者開發(fā)。

http://www.**acyte.com

ZELLUNA IMMUNOTHERAPY

Miguel Forte，MD，Ph.D.，CEO

10月3日 下午3：15 | La Jolla Ballroom 2

奧斯陸，挪威（私人）

Zelluna Immunotherapy正在為具有高度未滿足醫(yī)療需求的患者開 發(fā)基于T細胞受體（TCR）的創(chuàng)新癌癥療法。該公司的核心資產和獨 特的競爭優(yōu)勢是從肽疫苗試驗的長期存活患者中分離出的大量TCR。該公司的TCR針對來自已知腫瘤相關抗原TGFβRII，hTERT和K- Ras的表位，并且具有用于治療多種實體瘤的潛力。Zelluna與奧斯 陸大學醫(yī)院的細胞療法部簽訂了長期合作研發(fā)協(xié)議（CRADA），并 正在與MaSTherCell合作建立細胞制造能力。Zelluna的目標是在 2019 - 2020年開始其首次臨床試驗。

http://www.**lluna.com

再生醫(yī)學聯(lián)盟（ARM）是一個國際多利益相關方倡導組織，旨在促 進立法，監(jiān)管和報銷舉措，以促進全球再生醫(yī)學的生命進步。ARM 還致力于提高公眾對該領域的了解及其改變人類醫(yī)療保健的潛力，提供業(yè)務開發(fā)和投資者外展服務，以支持其成員公司和研究組織的發(fā)展。在2009年成立ARM之前，沒有在華盛頓特區(qū)運營的倡導組織 專門代表整個再生醫(yī)學界的公司，研究機構，投資者和患者團體的利益。今天，

http://www.**liancerm.org

贊助該計劃

是否有興趣接觸該領域1200多名領先的決策者？請通過 lparsons[ta]**iancerm.org與Laura Parsons聯(lián)系，了解有關贊助的更多信息，并在今年的會議上提升您的個人資料。

白金贊助商

Audentes Therapeutics是一家領先的基于A****的遺傳藥物公司，致 力于開發(fā)和商業(yè)化用于嚴重罕見神經肌肉疾病的創(chuàng)新產品。該公司 正在利用其A****基因治療技術平臺和專有制造專業(yè)知識開發(fā)三種模 式的程序：基因替換，載體化外顯子跳躍和載體RNA敲低。該公司的候選產品在一系列神經肌肉疾病的臨床和臨床前研究中顯示出有 前景的治療方案。Audentes是一個專注，經驗豐富，充滿激情的團 隊，其目標是改善患者的生活。

http://www.**dentestx.com在Lonza Pharma＆Biotech，我們提供合同開發(fā)和制造服務，使制 藥和生物技術公司能夠為有需要的患者提供藥品。從生命的基石到 最終的藥品，我們的解決方案旨在簡化您的外包體驗，并在您預期 時提供可靠的結果。我們廣泛的業(yè)績記錄包括開創(chuàng)性療法的商業(yè)化 和各種生物和化學藥物的制造。我們不斷投資，不僅要解決當前的問題，還要解決未來的挑戰(zhàn)。讓我們一起帶來你的下一種藥物。

http://www.**nza.com

計劃合作伙伴

FIRM_155x68創(chuàng)新再生醫(yī)學論壇（FIRM）是一個日本工業(yè)協(xié)會，其 使命是促進再生醫(yī)學和細胞/基因治療產業(yè)化的探索。FIRM與政府 密切合作，制定監(jiān)管立法和制度，以建立最適合再生醫(yī)學和細胞/ 基因治療實踐的商業(yè)環(huán)境。FIRM還與學術界合作，加速將基礎研究 轉化為商業(yè)產品。FIRM成立于2011年，僅有14家公司，目前擁有 250多名成員，其中包括來自不同業(yè)務領域的日本注冊公司，這些 公司對再生醫(yī)學和細胞/基因治療產業(yè)化至關重要，例如制藥，生 物技術，化學，工程，設備，運輸，和保險業(yè)。FIRM主持ISO / TC 276（生物技術）委員會并領導日本的工作團隊，這是日本此類工 業(yè)協(xié)會的第一個也是唯一的案例。FIRM的總部位于東京。

https://www.**rm.or.jp/en

黃金贊助商

Aldevron是核酸，蛋白質和抗體合同制造和開發(fā)服務的公認領導者。我們成立于1998年，為研究，臨床和商業(yè)應用提供了數(shù)千名客戶的質粒DNA，RNA，定制蛋白，治療性抗體和基因編輯酶。這些產品 和服務支持腫瘤學，神經科學和再生醫(yī)學等許多領域的革命性治療。我們的服務通過GMP制造納入研究等級，并包括Aldevron專有的GMP-Source質量體系。我們的協(xié)作方法和對質量的承諾使我們能夠 滿足客戶的精確要求并為突破提供基礎 在醫(yī)學上。Aldevron總部 位于北達科他州法戈，并在德國威斯康星州麥迪遜和弗賴堡設有工 廠。

http://www.**devron.com

Atara Biotherapeutics，Inc。（[ta]**rabio）是一家領先的現(xiàn)成 同種異體T細胞免疫治療公司，為癌癥，自身免疫和病毒性疾病患 者開發(fā)新型治療方法。Atara的技術平臺利用與領先的學術機構的研究合作，以及公司的科學，臨床，監(jiān)管和制造專業(yè)知識。Atara的產品系列包括tab-cel?（tabelecleucel），用于Epstein-Barr 病毒相關移植后淋巴組織增生疾病（EBV + PTLD）以及其他EBV相 關血液系統(tǒng)惡性腫瘤和包括鼻咽癌在內的實體腫瘤患者的III期開 發(fā)癌（NPC）; 靶向EBV抗原的T細胞免疫療法被認為對多發(fā)性硬化的潛在治療很重要; 用于癌癥的下一代嵌合抗原受體T細胞（CAR T ）免疫療法以及其他治療領域的靶標。該公司成立于2012年，位于 南舊金山和南加州。我們的南加州樞紐由位于加利福尼亞州千橡市的最先進的Atara T-Cell運營和制造（ATOM）工廠提供支持。

BioLife Solutions是細胞和基因治療生物保存工具的領先供應商。我們專有的CryoStor?冷凍介質和HypoThermosol?運輸和存儲介 質在再生醫(yī)學，生物銀行和藥物發(fā)現(xiàn)市場中備受推崇。這些生物保 存培養(yǎng)基產品不含血清，不含蛋白質，完全定義，并配制用于減少 保存誘導的細胞損傷和死亡。我們最近收購的ThawStar?系列自動 細胞解凍裝置通過降低施用無活力劑量的潛力，降低了細胞和基因 治療開發(fā)人員的治療和經濟風險。

http://www.**olifesolutions.com

BlueRock_220BlueRock Therapeutics是一家工程細胞治療公司，其使命是為難治性疾病開發(fā)再生藥物。BlueRock的細胞+基因平臺 利用神經病學，心臟病學和自身免疫適應癥的新藥物細胞的力量。BlueRock的細胞分化技術概括了細胞的發(fā)育生物學，以生產天然細 胞療法，進一步設計其功能。利用這些細胞療法來替換受損退化的組織，可以恢復再生失去的功能。BlueRock由Versant Ventures于2016年創(chuàng)立，并且是拜耳公司和Versant公司在生物技 術史上有史以來規(guī)模最大的A系列融資之一。BlueRock的文化定義 為科學創(chuàng)新，最高的道德標準以及為所有受益者帶來變革性治療的緊迫性。

PPD的批準后和批準后業(yè)務部門Evidera是基于證據(jù)的解決方案的領 先提供商，旨在展示生物制藥和生物技術產品的實際有效性，安全 性和價值。我們幫助生物制藥和生物技術公司提供優(yōu)化其產品的市 場準入和商業(yè)潛力所需的證據(jù)。我們提供綜合的定制科學專業(yè)知識 和全球運營能力。我們的產品包括介入性研究，現(xiàn)實世界觀察研究 和數(shù)據(jù)分析，以患者為中心的結果研究，流行病學研究，建模和模 擬，薈萃分析，文獻綜述，市場準入咨詢以及通信和醫(yī)學寫作。Evidera擁有約500名員工，代表全球35個國家，在北美和歐洲設有 主要辦事處。我們的科學和咨詢人員是方法論和思想領袖，平均擁 有15年的經驗，為付款人和監(jiān)管機構提交了數(shù)百份提交文件，并發(fā) 表了近2,200篇近30年的同行評審文章。

http://www.**idera.com

gelifesciences

在GE Healthcare Life Sciences，我們通過幫助研究人員，制藥 公司和臨床醫(yī)生發(fā)現(xiàn)和制造新的藥物和療法來加速精準醫(yī)學。我們 為生命科學行業(yè)的廣泛領域提供專業(yè)知識，技術和服務，包括用于 診斷成像的造影劑的制造，細胞和蛋白質的基礎研究以及能夠大規(guī) 模制造疫苗，生物制劑和細胞療法的技術。細胞療法作為包括癌癥 在內的挑戰(zhàn)性疾病的一線治療方法的出現(xiàn)正在迅速改變醫(yī)療保健領 域。我們的細胞治療業(yè)務提供工具，技術和流程，使制藥生產的客 戶成為我們細胞加工部門的一部分，我們的Cell Banking和Point of Care業(yè)務部門的臨床醫(yī)生和技術人員。我們長期投資該領域，并與制藥，生物技術和臨床研究人員合作。GE在質量，全球分銷，研發(fā)和監(jiān)管方面擁有專業(yè)知識，將細胞療法從小規(guī)模治療轉變?yōu)槿?/SPAN> 球可獲得的個性化醫(yī)療。

http://www.**lifesciences.com

Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutions，LLC （HCATS）是Hitachi Chemical Company，Ltd。（日立化學）的全資子公司，代表Hitachi Chemical在美國的再生醫(yī)學業(yè)務部門。在 過去的20年中，HCATS專注于細胞治療行業(yè)，以目前的良好生產規(guī) 范（cGMP）標準提供合同開發(fā)和制造組織（CDMO）服務，包括臨床 制造，商業(yè)制造和制造開發(fā)。

http://www.**tcelltherapy.com

IQVIA（紐約證券交易所代碼：IQV）是全球領先的信息，創(chuàng)新技術 解決方案和合同研究服務提供商，致力于利用分析和科學幫助醫(yī)療 保健利益相關者為患者找到更好的解決方案。解決方案由IQVIA CORE?提供支持，IQVIA CORE?結合了大數(shù)據(jù)，先進技術，分析和廣 泛的行業(yè)知識。IQVIA通過IMS Health和昆泰的合并而成立，在全 球擁有約55,000名員工。

http://www.**via.com

MaxCyte的流式電穿孔正在推動下一代基于細胞的藥物。MaxCyteGT?流動轉染系統(tǒng)，MaxCyteSTX?可擴展轉染系統(tǒng)和 MaxCyteVLX?大規(guī)模轉染系統(tǒng)用于基于細胞的治療藥物的發(fā)現(xiàn)，開 發(fā)和制造，可用于各種應用的轉染細胞的開發(fā)。

Medpace是一家全球性的全方位服務臨床研究組織（CRO），為藥物，生物和設備項目提供全面的開發(fā)服務，專注于包括細胞和基因療 法在內的先進療法。Medpace在支持心血管，神經科學，肌肉骨骼 和糖尿病等多個治療領域的再生醫(yī)學產品開發(fā)計劃方面擁有豐富的經驗。Medpace擁有廣泛的醫(yī)療專業(yè)知識，是六大洲著名的法規(guī)事 務部門，在全球范圍內開展研究和導航監(jiān)管要求。從可行性，研究 現(xiàn)場兼容性，安全性和物流，Medpace為再生醫(yī)學發(fā)展計劃帶來了 效率和卓越運營。此外，Medpace通過其公司系列提供集成的成像 和實驗室功能，以提供緊密，簡化和標準化的試驗管理。了解有關 Medpace專注于細胞，組織和基因治療藥物的更多信息。

http://www.**dpace.com

Terumo_210憑借數(shù)十年的蜂窩技術專業(yè)知識以及出色的支持和協(xié)作 聲譽，Terumo BCT很自豪能夠成為細胞療法生產中細胞采集，分離 和擴增技術的領導者。我們的科學家，工程師和細胞處理專家團結 一致致力于幫助客戶應對挑戰(zhàn)，尋找解決方案并在開發(fā)過程中完善 從始至終服務整個范圍的流程：從醫(yī)院到研發(fā)中心再到cGMP環(huán)境中的制造商。

Thermo_210x68作為服務科學的全球領導者，賽默飛世爾科技致力 于提供加速高級治療開發(fā)步伐所需的優(yōu)質材料，服務和支持。我們 了解這個快速發(fā)展的行業(yè)的復雜性，并與客戶合作，從發(fā)現(xiàn)轉向臨 床研究和商業(yè)制造。我們的可靠和認可的產品和服務組合，結合50 多年的細胞培養(yǎng)專業(yè)知識，使我們能夠提供全面的解決方案，以支 持從細胞收集到制造到臨床現(xiàn)場交付的高級治療過程的每一步。通 過我們的Thermo Scientific，Applied BioSystems，Invitrogen，Fisher Scientific，Fisher BioServices，Unity Lab Services和Gibco Cell Therapy Systems（CTS）品牌，

http://www.**ermofisher.com

World_Courier_220World Courier是一家全球性的專業(yè)物流公司，設計世界一流的物流和供應鏈計劃，完全符合客戶的業(yè)務目標。制 藥公司依賴我們，因為他們重視我們無與倫比的知識，全球影響力 和完美的供應鏈執(zhí)行帶來的安心。我們與客戶建立的每個可信賴的合作關系都深深植根于我們改善全球健康的共同愿景中。我們在全 球140多個辦事處擁有2,500多名員工，我們提供的解決方案可以讓 您對關鍵產品的按時，溫度交付充滿信心。當信任絕對必要時，只 有一個選擇：World Courier。

http://www.**rldcourier.com

Yposkesi是歐洲最大的合同開發(fā)和制造組織（CDMO）之一，用于 A****和慢病毒載體生產。作為世界級基因治療先驅Genethon的副產 品，Yposkesi利用20多年的生物治療研究專業(yè)知識，為客戶提供全 面的綜合服務; 生物過程開發(fā)（USP和DSP），從小型/中試到大規(guī) 模生產，分析開發(fā)，臨床批次的慢病毒和A****載體的GMP制造，以及 監(jiān)管支持。其目前50,000平方英尺（約5,000平方米）的先進設施 專為高效率而設計，擁有四個獨立的原料藥制造套件和兩個填充和 完成套件。Yposkesi正在擴大這種能力。到2021年，它的全球足跡 將增加一倍，000平方英尺（約10,000平方米），第二個大型設施，用于商業(yè)生產，符合EMA和FDA標準。Yposkesi在創(chuàng)新和生物加工 方面進行了大量投資，以經濟高效的方式提供高質量的項目。

http://www.**oskesi.com

銀牌贊助商

成為匹配BioTherapies?與在發(fā)現(xiàn)的每個階段 - 從發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化 - 追求拯救生命的細胞療法的組織合作。建立在過去30年由國家骨髓 捐贈計劃?（NMDP）/ BeTheMatch?建立的基礎上，我們擁有管理細 胞療法的無與倫比的經驗。我們通過高接觸，個性化的病例管理和 強大的可定制軟件平臺MatchSource?實現(xiàn)自體

同種異體治療的細 胞療法供應鏈。我們在細胞采購和采集方面的經驗使我們能夠提供 同意用于研究，臨床

商業(yè)用途的細胞。研究人員通過我們的研究 計劃CIBMTR?（國際血液和骨髓移植研究中心?）獲得臨床試驗服務。此外，

http://www.**thematchbiotherapies.com

Catapult_160細胞和基因治療彈射器是一個獨立的卓越中心，通過 縮小科學研究與全面商業(yè)化之間的差距，推動英國細胞和基因治療 產業(yè)的發(fā)展。它擁有180多名專注于細胞和基因治療技術的專家，與學術界和工業(yè)界的合作伙伴合作，確保這些改變生命的療法可以 用于全世界的醫(yī)療服務。它提供領先的能力，技術和創(chuàng)新，使公司 能夠將產品納入臨床試驗，并提供臨床，工藝開發(fā)，制造，監(jiān)管，衛(wèi)生經濟學和市場準入專業(yè)知識。其目的是使英國成為英國和國際 合作伙伴開發(fā)和商業(yè)化這些先進療法的最具吸引力和合理的選擇。

http://www.**.catapult.org.uk |

http://www.**v.uk/innovate-uk

CJ Partners（CJP）是一家總部位于東京的生命科學咨詢公司，為 希望進入日本市場的生物技術公司提供監(jiān)管和財務咨詢服務以及咨 詢服務。成立于2012年的CJP在2014年監(jiān)管改革之后一直是再生醫(yī) 學領域的領導者，為日本的新發(fā)展機遇打開了大門。根據(jù)公開發(fā)布的數(shù)據(jù)，CJP已經與PMDA進行了大量的官方再生醫(yī)學咨詢，使CJP成 為該領域最有經驗的咨詢公司。CJP與全國眾多醫(yī)生，診所和醫(yī)院 以及日本的許多銀行，風險投資公司和其他投資基金保持著良好的關系，這些基金正積極尋求投資于合適的機會。

http://www.**- partners.com/en

Cognate Bioservices是一家完全整合的合同生物服務組織，提供 最高水平的科學和管理專業(yè)知識。Cognate為從事基于細胞的產品 開發(fā)的公司和機構提供全面的開發(fā)和cGMP制造服務。經驗豐富的員 工，cGMP設施和國際業(yè)績記錄的結合使Cognate成為當今世界上最 有經驗的細胞產品合約制造商之一。

http://www.**gnatebioservices.com

Cryoport是生命科學行業(yè)最值得信賴的溫度控制生命科學商品溫控 物流解決方案供應商，為生物制藥市場提供生物材料領先的物流解 決方案，如再生醫(yī)學，包括免疫療法，干細胞和CAR T細胞。Cryoport的解決方案被醫(yī)療點，CRO，中央實驗室，制藥公司，制 造商，大學研究人員等使用; 以及生殖醫(yī)學市場，主要是體外受精 和代孕; 和動物健康市場，主要是在疫苗和繁殖領域。Cryoport專 有的CryoportExpress?托運人，Cryoportal?物流管理平臺，領先的SmartPak II?狀態(tài)監(jiān)測系統(tǒng)和地理傳感技術，

http://www.**yoport.com

CTI臨床試驗和咨詢服務是一家全球性的私營，全方位服務合同研 究組織（CRO），在從概念到商業(yè)化的整個開發(fā)生命周期內提供全 方位的臨床試驗和咨詢服務。CTI專注的治療方法為制藥，生物技 術和醫(yī)療器械公司提供罕見疾病，再生醫(yī)學/基因治療，免疫學，移植，腎臟病學，血液學/腫瘤學，神經病學，傳染病，肝病學，心肺和兒科人群的臨床和疾病領域專業(yè)知識。CTI還提供完全整合的多專業(yè)臨床研究站點，進行I-IV期試驗。CTI熱衷于幫助改變生 活的療法在慢性病和重癥患者群體中取得成功。憑借在六大洲的臨 床試驗經驗，CTI與研究地點，患者和贊助商合作，以滿足未滿足的醫(yī)療需求。CTI總部位于俄亥俄州辛辛那提，業(yè)務遍及北美，歐 洲，拉丁美洲和亞太地區(qū)。

http://www.**ifacts.com

在Dark Horse Consulting，我們專注于細胞和基因治療產品的開 發(fā)。我們所有的顧問都擁有深厚的細胞和基因治療行業(yè)經驗，涵蓋 各種功能，包括流程開發(fā)，設備開發(fā)，制造，質量，監(jiān)管，項目管 理，業(yè)務開發(fā)，戰(zhàn)略和融資/投資者關系。我們的許多顧問還帶來 了相鄰更成熟領域的經驗，包括傳統(tǒng)生物制劑，小分子，醫(yī)療設備 和管理咨詢。因此，我們深刻理解細胞和基因治療開發(fā)人員面臨的獨特挑戰(zhàn)，并能夠應用其他行業(yè)的最佳實踐來滿足客戶的需求。

http://www.**rkhorseconsulting.us

DiscGenics是一家生物技術公司，開發(fā)和商業(yè)化先進的脊柱療法，以治療椎間盤疾病患者。由于背痛是全球范圍內的一個重大問題，也是醫(yī)療系統(tǒng)的負擔，DiscGenics技術有可能提高患者的生活質量 并降低醫(yī)療系統(tǒng)的成本，同時提供重要的收入機會。DiscGenics是 唯一一家利用椎間盤來源的同種異體治療祖細胞來治療椎間盤的公 司。該公司的第一個產品，可注射的椎間盤細胞療法（IDCT），正 在開始臨床試驗，用于治療中度退行性椎間盤疾病（DDD）。

FloDesign Sonics成立于2010年，致力于開發(fā)聲學技術，用于分離，濃縮和凈化活性液體中的物質。我們的重點關注領域是細胞療法，有助于解決與CAR T細胞的加工，分離和純化相關的制造挑戰(zhàn)。我們的目標是通過降低成本，為臨床前生產提供可擴展的平臺，幫 助實現(xiàn)細胞療法的工業(yè)化。我們將這種聲學細胞處理技術應用于關 鍵應用，如濃縮和洗滌步驟，親和分離和細胞收獲。

http://www.**sonics.com

FHCC_180在弗雷德哈欽森癌癥研究中心，三位諾貝爾獎獲得者的家 鄉(xiāng)，世界知名科學家的跨學科團隊尋求新的和創(chuàng)新的方法來預防，診斷和治療癌癥，艾滋病毒/艾滋病和其他危及生命的疾病。Fred Hutch在骨髓移植方面的開創(chuàng)性工作促進了免疫療法的發(fā)展，Hutch 科學家繼續(xù)被認為是該領域的領導者和創(chuàng)新者。Fred Hutch強大的轉化療法管道由300多名教職員工，現(xiàn)場矢量制造和細胞處理設施，恒星臨床護理合作伙伴以及致力于創(chuàng)新的培養(yǎng)和支持。

http://www.**edhutch.org

Fresenius Kabi是一家全球領先的健康公司，專注于用于治療危重 和慢性病患者的藥品和醫(yī)療設備。憑借封閉系統(tǒng)處理方面的專業(yè)知 識，我們在細胞采集和分離領域擁有60多年的經驗。我們的Lovo細 胞處理系統(tǒng)是唯一一種使用過濾技術清洗和濃縮白細胞的細胞處理 系統(tǒng)，專門用于滿足細胞療法社區(qū)的需求。

http://www.**ooselovo.com

FUJIFILM Cellular Dynamics（FCDI）是人類細胞的領先開發(fā)商和 供應商，用于基礎和轉化研究，藥物發(fā)現(xiàn)，毒性測試和再生醫(yī)學應 用。利用可用于創(chuàng)建誘導多能干細胞（iPSCs）和來自任何個體的分化組織特異性細胞的技術，FCDI致力于推進生命科學研究并轉變 治療開發(fā)過程，以從根本上改善人類健康。

Homology Medicines是一家遺傳藥物公司，致力于通過治愈疾病的根本原因，改變患有罕見遺傳性疾病的患者的生活，這些疾病具有 顯著的未滿足的醫(yī)療需求。Homology的專有平臺旨在利用其人類造 血干細胞衍生的腺相關病毒載體（A****HSCs）通過基因治療

無核 酸酶基因編輯方式在各種遺傳疾病中精確有效地提供體內遺傳藥物。。Homology擁有一支管理團隊，在發(fā)現(xiàn)，開發(fā)和商業(yè)化治療方 面有著成功的記錄，特別關注罕見疾病，以及涵蓋15種A****HSC的知 識產權。同源學認為其引人注目的臨床前數(shù)據(jù)，科學專業(yè)知識，

KBI Biopharma是一家生物制藥合同開發(fā)和制造組織，致力于將創(chuàng) 新發(fā)現(xiàn)的發(fā)展加速為改變生命的生物產品。從早期階段到學術/非 營利組織，再到世界上許多最大的制藥公司，KBI已在全球范圍內 為250多家客戶提供服務，以加速和優(yōu)化他們的藥物開發(fā)計劃。KBI 成功項目的廣泛記錄源于其獨特的方法：將從我們先進的生物物理 和分析蛋白質表征技術中獲得的洞察力應用于開發(fā)穩(wěn)健和可擴展的過程。KBI為我們的客戶提供各種重組蛋白活性藥物成分（API）和 細胞治療產品的加速和集成工藝開發(fā)和cGMP制造計劃。KBI成立于 1996年，經營著四家工廠：達勒姆和北卡羅來納州三角研究園; 科 羅拉多州博爾德; 和德克薩斯州伍德蘭茲。

http://www.**ibiopharma.com

MaSTherCell SA是一家充滿活力的全球合同開發(fā)和制造組織（CDMO ），致力于為細胞治療組織提供優(yōu)化的過程工業(yè)化能力，并加速其 療法進入市場。MaSTherCell是MaSTherCell Global Inc.的子公司 - MaSTherCell在比利時的聚會，Atvio Biotech Ltd.，一家位于 以色列的CDMO，以及MaSTherCell Korea，一家總部位于韓國的CDMO。MaSTherCell Global由Orgenesis Inc.持有多數(shù)股權，Orgenesis Inc.是一家致力于開發(fā)治??療1型糖尿病的細胞療法和 再生醫(yī)學公司。MaSTherCell的核心是一支由高度敬業(yè)的專家組成的團隊，他們將cGMP細胞療法制造方面的豐富經驗與以技術為中心的方法和豐富的行業(yè)知識相結合。

http://www.**sthercell.com

Millipore公司，Sigma_150MilliporeSigma是生命科學領域的領導 者，是德國達姆施塔特Merck KGaA的一家公司。我們的目的是通過 與全球科學界合作解決生命科學中最棘手的問題 - 通過這種方式，我們的目標是加速各地人民獲得更好的健康。我們?yōu)榭茖W家和工 程師提供一流的實驗室材料，技術和服務。我們擁有300,000種產 品的廣泛產品組合以及我們的服務，有助于解決客戶的科學挑戰(zhàn)。

http://www.**dmillipore.com |

http://www.**dmillipore.com/fastforward

Novasep是一家專門從事病毒和病毒載體生產的CDMO，用于治療毒 素，臨床和商業(yè)階段。Novasep提供從工藝開發(fā)到商業(yè)制造的全球 綜合服務。20年來，Novasep已經積累了制造各種病毒載體的經驗：A****，慢病毒，腺病毒，HSV，VEEV，VSV用于基因治療，免疫療 法和疫苗接種。我們還提供填充和完成服務，以完成您的生物制造。我們最近對新商業(yè)資產的投資，涉及原料藥和藥品生產過程，將 有助于您的項目的成功。

http://www.**vasep.com

頗爾是全球領先的過濾，凈化和分離技術供應商，致力于為多元化 和快速發(fā)展的生命科學市場提供服務。其產品從新藥的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的早期階段開始使用，通過生產和提供用于預防，診斷和治療疾病的療法。在制藥和生物過程制造方面，頗爾提供上游，色譜和過濾的全部能力。頗爾為基因治療市場的病毒生產提供全系列產品。

http://www.**otech.pall.com

Paragon Bioservices是一家行業(yè)領先的私募股權投資合同開發(fā)和 制造組織（CDMO），其重點是開發(fā)和制造尖端生物制藥。Paragon 旨在與世界上最好的生物技術和制藥公司建立強大的客戶合作伙伴 關系，專注于轉化技術，如用于基因治療的重組病毒載體，并提供 可擴展的制造解決方案。為了滿足客戶的需求，Paragon現(xiàn)在提供 從工藝開發(fā)和臨床制造到新的150,000平方英尺工廠的商業(yè)發(fā)布的完整制造服務。

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PeproTech通過制造推動科學發(fā)現(xiàn)和人類健康的高質量產品，為您的生命科學研究奠定了基石。自1988年以來，PeproTech公司已經 發(fā)展成為一個全球性的企業(yè)生產重組人，小鼠和大鼠細胞因子，無 動物重組細胞因子，單克隆抗體，親和純化多克隆抗體，親和純化 生物素標記的多克隆抗體，酶聯(lián)免疫吸附開發(fā)套件的廣泛的產品線，細胞培養(yǎng)基產品和GMP細胞因子。

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Polyplus-transfection將其15年以上的專業(yè)知識應用于開發(fā)哺乳 動物細胞的新型轉染解決方案。我們提供CHO和HEK-293細胞中高產 瞬時蛋白和抗體產生的試劑，以及用于基因和細胞治療的病毒載體 產生（PEIpro產品系列）。我們的產品符合GMP級生物過程的質量 要求。

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POMS Corporation為生物制藥，醫(yī)療設備和消費品包裝制造商提供 全面的100％基于網絡（云驗證）的制造執(zhí)行系統(tǒng)（MES）和企業(yè)制 造智能（EMI）產品，以滿足法規(guī)要求，同時降低風險，降低成本，提高效率并加快上市速度。POMSnet MES產品是GAMP5，Type 4（ 可配置軟件）標準產品，具有30多年的內置行業(yè)經驗。核心功能包 括電子批次記錄，例外審查/發(fā)布，實時質量指標，法規(guī)遵從性，材料管理，稱重和分配操作，家譜，設備管理/使用日志，人員管 理，ISA S88 / S95合規(guī)性，業(yè)務系統(tǒng)和廠房一體化。

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Precision BioSciences是一家私人控股的生物技術公司，致力于 通過其下一代基因編輯技術ARCUS改善生活。Precision的方法基于 專有的合成酶ARC核酸內切酶，其具有協(xié)調的靶位點結合和DNA切割，以確保精確的編輯結果。獨特的小和單體，ARC核酸酶很容易被 傳遞到整個基因組和細胞類型和組織的目標位點。通過Precision 廣泛的專利組合，已建立的運營自由度和深層次的協(xié)作關系，ARCUS編輯平臺的價值得到了增強，定位Precision可以創(chuàng)建解決腫 瘤學，遺傳疾病，農業(yè)及其他領域重大問題的產品。我們的團隊包 括基因組工程的先驅和經驗豐富的員工，承諾的Precisioneers。在北卡羅來納州達勒姆充滿活力的創(chuàng)新中心共同努力，我們很高興 通過持續(xù)的基因編輯創(chuàng)新引領下一波醫(yī)學和科學可能性。

SCM Lifescience的成立旨在為難以治療的疾病開發(fā)治療方案，為 患者提供新的希望之源，并利用專有的干細胞分離技術和干細胞生 產技術為整個人類的福利做出貢獻。經過十多年的研究和開發(fā)，SCM Lifescience已獲得其高純度干細胞隔離技術的知識產權保護 - 2008年在韓國，2010年在美國，2012年在日本，2013年在中國和 2014年在歐盟注冊專利; 高純度干細胞制造技術 - 2014年美國專 利; 移植物抗宿主病的治療 - 2014年日本，2015年美國和2016年 歐盟專利。基于這些技術突破，應提供高純度干細胞治療，以治療 各種免疫疾病，如移植物抗宿主病，急性胰腺炎，特應性皮炎和I 型糖尿病。SCM的研究還將專注于再生醫(yī)學領域的技術突破，包括 皮膚，軟骨，骨骼，毛發(fā)生長和其他組織和器官的再生。

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Synpromics是一家合成生物學公司，在合成啟動子的設計中擁有知 識產權和專有技術。我們的合成啟動子能夠在特定位置，特定環(huán)境 中，特定時間響應特定生物條件控制基因的表達。PromPT是我們 專有的技術引擎，可以快速設計，開發(fā)和驗證新型啟動子系統(tǒng)。定 制啟動子設計參數(shù)通常包括：表達水平，組織特異性，誘導性，大 小，殺傷轉換，環(huán)境和病理反應。我們?yōu)槎鄠�使用領域的客戶提供 解決方案，包括：靶向基因療法和DNA疫苗，我們創(chuàng)建了活性水平 超過CMV和CBA且大小小于500bp的組織特異性啟動子; 通過創(chuàng)建誘 導型和條件特異性啟動子，增強細胞療法的功能; 病毒載體生物加 工，我們?yōu)榇碎_發(fā)了誘導型啟動子，用于產生用于慢病毒，逆轉錄 病毒和A****制造的穩(wěn)定生產細胞系; 生物治療性蛋白質生產，我們 已經創(chuàng)建了活性水平超過10X CMV的CHO表達系統(tǒng)。